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智通財經(jīng)APP獲悉,$輝瑞(PFE.US)$周四宣布,該公司針對血友病B的研究性基因療法fidanacogene elaparvovec在名為bengene-2的3期試驗(yàn)中達(dá)到了主要終點(diǎn),該試驗(yàn)涉及患有中度至重度相應(yīng)疾病的成年男性。
據(jù)悉,該公司披露了40名受試者的試驗(yàn)數(shù)據(jù),表明在所有出血的平均校正年出血率(ABR)方面具有優(yōu)勢。數(shù)據(jù)表明,單劑量fidanacogene elaparvovec導(dǎo)致ABR降低71%(p<0.0001),治療后ABR降低78%(p=0.0001),年化輸注率降低92%(p<0.0001)。該公司補(bǔ)充稱,該療法的安全性與1/2期數(shù)據(jù)一致,藥物耐受性良好。該公司還表示,在7名(16%)患者中,有14例嚴(yán)重不良事件,其中2例與治療有關(guān)。
輝瑞于2014年從Spark Therapeutics獲得了fidanacogene elaparvovec(也稱為SPK-9001)的許可。瑞士制藥巨頭$羅氏(ADR)(RHHBY.US)$于2019年以48億美元收購了Spark。
關(guān)鍵詞: 基因療法

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